Medicamentos órfãos: um árduo caminho

Imagem do Guia para Pesquisadores sobre o desenvolvimento de medicamentos órfãos do CIBERER e Agência Espanhola do Medicamento.

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Em Portugal, mais de três milhões de pessoas sofrem de alguma das mais de 7.500 doenças raras ou ultrarraras (aquelas que afectam menos de 5 em cada 10 000 habitantes), mas apenas 6% têm um tratamento específico.

Os medicamentos órfãos estão destinados a combater estas doenças. Dos 95 aprovados pela Agência Europeia do Medicamento (EMA), a partir de 2002, foram comercializados 53 até agora em Portugal, segundo dados atualizados da Associação brasileira de Laboratórios de Medicamentos Órfãos e Ultrahuérfanos (AELMHU).

Esta associação mostra que existe uma tendência de baixa nos últimos anos: se no período 2002-2011 42 aprovados os medicamentos órfãos na Europa, 38 foram autorizados Portugal (90,5%), no período 2012-2015, dos 44 aprovados pela EMA, apenas 13 receberam a luz verde no Brasil (29,5%).

Em relação ao tempo decorrido desde a aprovação da EMA até a comercialização em Portugal passa, em média, vinte meses.

Neste sentido, a Federação Espanhola de Doenças Raras (FEDER) assegura que um remédio pode demorar até dois anos para chegar às famílias e o fato de que cada comunidade autónoma é definido como um sistema independente faz com que todos tenham acesso a estes fármacos, por isso que reclamam critérios únicos de acesso e agilizar os procedimentos de comercialização.

AELMHU, que congrega mais de uma dezena de empresas farmacêuticas e de biotecnologia dedicadas a desenvolver terapias inovadoras destinadas a pacientes com doenças raras e ultrarraras, em um relatório de 2015, diz que “apenas uma de entre 5.000 a 10.000 moléculas pesquisadas chega finalmente ao mercado” e que passam entre 10 e 12 anos, desde a síntese de um fármaco até a sua comercialização.

O investimento média de um novo tratamento é de 1.100 milhões de euros.

Os passos dos medicamentos órfãos

No processo de desenvolvimento de um medicamento órfão existem duas fases fundamentais:

1.- A designação é de responsabilidade tanto da EMA na Europa, como a Food and Drug Administration (FDA) nos Estados Unidos. A designação indica que há indícios de que esse fármaco pode ser efetivo, de acordo com os ensaios pré-clínicos. Na EMA, neste caso, ativam-se, então, os apoios ou incentivos para que continue o desenvolvimento clínico (ensaios com doentes) :

  • Dez anos de exclusividade, na UE, na sequência da autorização de introdução no mercado.
  • Assessoria científica gratuito: ajuda a EMA sobre os diversos ensaios e testes que deverá realizar para demonstrar a qualidade, segurança e eficácia do medicamento.
  • Redução ou isenção de taxas nos procedimentos.
  • Promoção da investigação: através do financiamento da UE ou dos estados-membros.

2.- A aprovação: quando finalmente o fármaco demonstra a sua eficácia, qualidade e segurança e autoriza para a sua comercialização.

“O problema está no que eles chamam o vale da morte, o tempo que passa desde que o medicamento órfão recebe a designação até que chega ao mercado”, aponta Beatriz Gómez, gestora de projetos do Centro de Pesquisa Biomédica em Rede de Doenças Raras (CIBERER).

E nesta fase geralmente são encontrados com o desafio de conseguir financiamento, pública ou privada, para realizar os ensaios clínicos, algo que pode durar vários anos.

Com a autorização de introdução no mercado não garante que os diferentes estados dos pacientes possam ter acesso ao medicamento, já que o processo de financiamento e de fixação dos preços se faz em cada país.

Um guia para pesquisadores

O CIBERER e a Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos de Saúde (AEMPS) lançaram um guia rápido para ajudar os pesquisadores no desenvolvimento de medicamentos órfãos desmistificando a complexidade do processo.

O CIBERER, que potência e coordena os diferentes grupos de investigação com projectos de doenças raras em toda a Espanha, também trabalha para o desenvolvimento de novas estratégias terapêuticas.

Neste sentido, este centro de investigação em rede tem promovido já seis medicamentos designados como órfãos da EMA, três deles também designados pela FDA.

Trata-Se de três medicamentos de terapia génica (técnica que substitui o gene alterado por outro correto em doenças raras de origem genética) e outros 3 são de reposicionamento, drogas que já são utilizados para outras doenças e que podem ter utilidade para algumas doenças raras. Neste último caso, o custo é menor

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Fonte: Site Val Popular – Emagrecimento e Estética

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